Les résultats de deux essais thérapeutiques utilisant des inhibiteurs de mTOR dans la polykystose rénale ont été publiées dans le New England Journal Of Medecin (essai suisse et essai germano-austro-français ).

1ère Etude : Gerd Walz et al., “Everolimus in Patients with Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease,”
2ème étude : Andreas L. Serra et al., “Sirolimus and Kidney Growth in Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease,”

Les inhibiteurs de mTOR dans la polykystose n’ont pas « survécu » au test Traitement par la molécule VS Placebo.

Dans l’étude de Serra, les patients n’ont pas d’insuffisance rénale, le sirolimus ne ralentit pas la croissance kystique par rapport à un placebo, après 18 mois de traitement.

Dans le travail de Walz, il y a des insuffisants rénaux chroniques, et la conclusion est plutôt parlante :
« Après une période d’étude de 2 ans, en comparaison au placebo, l’everolimus a ralenti l’augmentation du volume total de reins des patients avec ADPKD mais n’a pas ralenti la baisse de la fonction rénale (insuffisance rénale)

Malheureusement, dans les deux cas, les effets secondaires restent présents pour des résultats non probants.

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