Article du PKD Progress – été 2006

Traitement accessible pour la polykystose en “Fast Track”
Le Comité de Nutrition et Soins aux USA a accordé la procédure d’accès au traitement avec le Tolvaptan, en “Fast Track” (ce nouveau traitement étant en expérimentation pour la forme dominante de la polykystose). Les programmes en “fast track” de ce comité sont censés accélérer le développement et l’accès pour tous les nouveaux traitements ayant de grandes chances d’être efficaces pour des maladies graves ou mortelles.

Le Tolvaptan est expérimenté actuellement en tant que médicament apte à stopper ou au moins ralentir la croissance des kystes dans les reins des patients atteints de polykystose dominante. Il pourrait également aider à prévenir les complications liées à la maladie, notamment la taille surdimensionnée des reins, l’hypertension, la protéinurie et les douleurs dans les reins.

La phase 2 du Tolvaptan est terminée et la phase 3 dans sa globalité avec tous les essais cliniques devrait commencer bientôt.

La PKD Foundation a soutenu financièrement toute la recherche fondamentale qui a conduit à la recherche clinique sur ce médicament.

Les Premiers Essais Cliniques d’un Programme visant à ralentir la Progression de la polykystose-Programme nommé “Halt PKD”: Un 1er groupe de patients atteints de polykystose vient de s’inscrire ces temps-ci dans un programme de recherche clinique “Halt PKD” pour l’Institut National de la Santé aux Etats Unis. Dans le cadre de cette étude, des chercheurs dans 7 unités différentes à travers tout le pays, vont étudier si le fait d’avoir un traitement pour la tension précocement ainsi qu’un contrôle régulier de cette tension, permettent de ralentir la progression du volume des reins chez des patients atteints de polykystose.

Des fonds ont été alloués pour ce programme par la PKD Foundation et ont donc permis la concrétisation des essais cliniques. Les unités de recherche pour ce programme sont entre autres : Mayo Clinic/Emory University/etc….

• Un Médicament Anti-Rejet susceptible de traiter la Polykystose
Dans une étude antérieure, des chercheurs ont découvert que l’immnosuppresseur déjà largement utilisé, la rapamycine, réduisait nettement la taille des reins kystiques chez les polykystiques greffés. La Rapamycine, aussi appelée sirolimus, est prescrite pour prévenir le rejet du greffon mais elle a réussi chez certains patients greffés à réduire la taille de leurs reins polykystiques de 25 % en 2 ans.

D’après un récent article du journal “Los Angeles Times”, ce médicament a déjà l’aval du Comité de Nutrition et Soins et pourrait bientôt faire l’objet d’essais cliniques chez des patients atteints de polykystose Rénale. Cette étude sera une autre nouvelle pleine d’espoirs pour tous les malades atteints de polykystose et viendra s’ajouter à l’annonce tout aussi réjouissante de la mise en place de la procédure de “fast track” pour le Tolvaptan, médicament suceptible de traiter la polykystose. Une autre découverte prometteuse pour un traitement de la polykystose Rénale Des chercheurs de l’Université de Santa Barbara en Californie ont découvert une piste génétique qui pourrait mener à des traitements éventuels pour la Polykystose Rénale Dominante.

Pour l’instant il n’y a pas de traitement pouvant conduire à la guérison de la Polykystose Rénale Dominante, la plus répandue des maladies génétiques et potentiellement mortelle, affectant 600 000 Américains et 12,5 millions de personnes à travers le monde.

D’après Thomas Weimbs, professeur de biologie à l’UCSB et directeur du laboratoire où s’est effectuée la découverte, les cellules des reins sont bordées d’une rangée de “cils”ressemblant à des poils. Le mouvement du flux liquide traversant les reins envoie par l’intermédiaire de ces “cils” des signaux aux cellules du rein qui bordent les petits canaux appelés tubules. C’est la perte de fonction de ces “cils qui semblerait mener à la formation de kystes dans les reins. T. Weimbs et son équipe de chercheurs expérimentent actuellement l’élaboration d’ un traitement visant à pallier cette absence de fonction des “cils” et ceci pourrait déboucher sur un autre médicament prometteur

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